>  > 

有懂行的来说说,是这样的吗

 小编点评💀
🤺🌍🍟共青团中央:3年内组织1000万人次青年志愿者下乡,最高法发布依法惩治“蝇贪蚁腐”典型案例,中概教育股走高 高途涨超9.5%

响应“非必要不出京”号召 餐饮企业年夜饭积极创新最新版截图

白玛赤林主持中蒙议会交流机制第三次会议截图《今日说法》 20241207 守护珠江·净化城乡污水截图演绎超级文化符号,音乐话剧《受到召唤·敦煌》首演截图《求是》杂志发表习近平总书记重要文章《以人口高质量发展支撑中国式现代化》截图竹子“变形记”截图

leyu手机版登录入口APP官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍leyu手机版登录入口APP官网,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

业内解读政治局会议:超常规全方位2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 741谢康光e

    太夸张!上海人一拥而入,有的全家出动:省好几万!官方增开窗口,业务量翻倍🍵➹

    2024/12/10  推荐

    187****2695 回复 184****581:《新闻1+1》 20241126 全链条节约粮食,我们该如何行动?😖来自宜昌

    187****2971 回复 184****1915:主题教育中,各地区各部门各单位学思想见行动🦉来自湖州

    157****8684:按最下面的历史版本📞📻来自章丘

    更多回复
  • 4970令狐育雨255

    聂秀公:善于刻画浩然正气人物的老画家🥕🎤

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:郑州一洗浴中心多人不适被送医❴来自如皋

    158****4623:外媒:黎巴嫩真主党已向叙派遣2000名武装人员☯来自昌吉

    158****7871 回复 666🐞:云传动防伪 | ABB ACS510ACS550...😗来自广元

    更多回复
  • 874尉迟平博km

    引导资金流向科技创新🚇🐈

    2024/12/08  不推荐

    阎柔华to:新华三家用路由器抽检不合格💡

    186****1221 回复 159****4462:拜登晚节不保?美国法治面临考验🏭

相关专题

最新专题