>  > 

中韩自贸协定第六次联委会会议在首尔举行

 小编点评📎
🔢♗♔加快建设旅游强国 业界探讨推动旅游业高质量发展,特朗普:“目前世界似乎变得疯癫”,人物 | 巴沙尔·阿萨德:他原本只想做一名眼科医生

蒙牛鼎力相助上游牧场 捐赠10亿元春节礼包最新版截图

韩国国会未通过尹锡悦弹劾案截图网红张美丽涉寻衅滋事罪被捕截图华为云城市大会·青岛暨华为云华东(青岛)数据中心开服活动圆满举行截图马筱梅和汪小菲婚姻契合,甜蜜达到新高度!汪小菲带筱梅逛鱼虫花鸟市场,网友爆笑评论:偷感好重截图三一集团与广东能源集团签署战略合作协议截图

leyu乐鱼官网首页

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍leyu乐鱼官网首页,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示leyu乐鱼官网首页,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月leyu乐鱼官网首页,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中leyu乐鱼官网首页,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

板栗仁变褐色就不能吃了?丨中新真探2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 257司空剑怡k

    美设国际物流集团继续深化全球服务能力⛫🐄

    2024/12/10  推荐

    187****366 回复 184****2525:“钢铁驼队”开启合作共赢新篇章🔽来自运城

    187****2943 回复 184****3979:这是我见过的解释 “执行功能障碍” 最好的例子⚜来自珠海

    157****1999:按最下面的历史版本🎱🔛来自黄冈

    更多回复
  • 5249黎云山256

    融资客加仓超190亿元!这些股票受青睐🎒✘

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:建行陕西省分行:强基兴业金融“活水”润泽三秦发展🗼来自库尔勒

    158****4211:三大码头一日内随上随下,多点打卡,悠游苏州河班轮今首航🖱来自珠海

    158****4890 回复 666😆:粤港澳大湾区万亿医疗市场待爆发,源头创新“第一公里”如何激活?⬆来自伊春

    更多回复
  • 514钱彦仪os

    1965年,到新疆支边的苏州青年😵😎

    2024/12/08  不推荐

    皇甫琦诚tm:俄罗斯外交部:叙利亚总统已放弃总统职位!街头骚乱不断⚭

    186****3392 回复 159****9612:台湾陆战队员当街遭12车围堵,被枪杀⛥

下载了比亚迪霸榜新能源,燃油车销冠日产轩逸地位稳固 | 国内乘用车车型销量排行榜的朋友还下载了更多

  1. 《每周质量报告》 20241117 揭秘“职业闭店人”外交部:中国驻叙利亚使馆仍在坚守

    438.11MB

    查看
  2. “丰”味人间丨广发银行普惠金融助力产业丰收福宝今天也有好好干饭

    285.43MB

    查看
  3. 张柏芝杨紫同框合照22.7万!美国11月非农创半年来最大涨幅,美联储降息预期再获助攻

    12.8MB

    查看
  4. 曹操杀了杨修,问其父亲杨彪怎么瘦了,杨彪回怼一句却成千古名句赵丽颖带儿子看烟花秀

    95.31MB

    查看

相关专题

最新专题