>  > 

英伟达盘前跌超2% 遭市场监管总局立案调查

 小编点评📏
🎲⚕⚵叙利亚反对派占领大马士革,以后叙利亚就能太平了吗?会像利比亚当年一样乱吗?,全国人民代表大会常务委员会关于批准《中华人民共和国和土耳其共和国引渡条约》的决定,天邑股份:预中标中国电信家庭FTTR设备集采项目

中国书画十大名家丨开创泼墨大写意 明代三大才子之徐渭数字作品发行最新版截图

中国海南舰编队访港 - November 22, 2024截图凌华科技智能型触控电脑: STC2-...截图日照市体育运动学校开展消防应急演练截图华西证券:预测未来五年光收发模块和光电路交换机出货量大幅增长截图最高法发布依法惩治“蝇贪蚁腐”典型案例截图

云顶国际8588yd

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日云顶国际8588yd,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月云顶国际8588yd,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“一次性浴帽”用来罩菜靠谱吗2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 475吕雁紫a

    华北工控BIS-6960P-A10TW:新型...⛃😋

    2024/12/10  推荐

    187****6223 回复 184****9322:印度外长称印方支持金砖国家扩员☀来自崇左

    187****5734 回复 184****896:大雪时节,这样呵护健康🗒来自亳州

    157****1854:按最下面的历史版本🕯💢来自吉首

    更多回复
  • 3076从忠天79

    胡恒:数据库建设与清史研究♨⚽

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:李雪琴问13个人为啥叫seventeen 共同梦想揭秘🛡来自象山

    158****352:叙利亚首都大马士革传来连续枪炮声🏻来自滁州

    158****1637 回复 666☈:汇“流”聚力 归“巢”有为🧕来自周口

    更多回复
  • 606祁影兰tt

    人形机器人行业周报:英伟达接触机器人供应商 川渝加速具身智能布局♨😆

    2024/12/08  不推荐

    晏程妮al:女子为捡塑料瓶放火烧山⚣

    186****4242 回复 159****5260:2024中国经济“驱动力”观察🍳

“中国边检”改为“中国移民管理” 全国311个口岸启用边检现场新标志热门文章更多

相关专题

最新专题