>  > 

《经济信息联播》 20241202

 小编点评🏸
🈷🕓⚨爸爸当了近20年保安,我很爱他,但他是不是不上进?,冬季如何应对雨雪天气与寒潮?安全出行该注意什么? | 时令节气与健康,“他买不起西装吗?”泽连斯基穿着休闲会见特朗普遭批

31岁女星闪嫁大25岁富豪 婚礼现场照曝光最新版截图

中国记协公示第三十四届中国新闻奖、第十八届长江韬奋奖评选结果截图为什么说人民政协是具有中国特色的制度安排?截图擦亮眼睛 买彩票要提升“安全意识”截图迎峰度夏进行时 “东北电”跨越2000公里首次入川截图[视频]巴媒称以军袭击加沙地带多地 以军称暂时关闭一条人道物资运输线路截图

中欧体育官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来中欧体育官网,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平中欧体育官网,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

TGA玩家之声最终提名名单2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 155公冶荣豪y

    宣城厚植文房四宝产业发展优势➌🚼

    2024/12/10  推荐

    187****2675 回复 184****9966:交易员囤存单抢长债应对低利率 债牛料将持续📭来自六盘水

    187****8149 回复 184****739:新闻8点见丨中央政治局会议研究明年经济工作👣来自句容

    157****1349:按最下面的历史版本⚳🖍来自潞西

    更多回复
  • 4444长孙芳璐334

    日本电子零部件行业为何依然强大❑🥅

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:组图:帕尔默漂亮女友引关注 来自曼彻斯特的美甲师👀来自芜湖

    158****7005:胖东来部分门店调整营业时间🏄来自七台河

    158****6340 回复 666🌴:考上警察的女高毕业生回校看望张桂梅🖕来自石林

    更多回复
  • 946孙亨婉dy

    7天 · 团建|这个月你游泳了吗?⛍♿

    2024/12/08  不推荐

    伏滢堂dn:物价走势总体稳定(锐财经)🏺

    186****9180 回复 159****7316:Briefly🥅

海地大规模暴力事件,武装帮派屠杀100多人!政府强烈谴责热门文章更多

相关专题

最新专题