>  > 

海克斯康入选国家市场监督管理总...

 小编点评😺
🎋➛🚑未来的大趋势到底是油车还是电车?,《经济信息联播》 20241208,日本电子零部件行业为何依然强大

村镇银行也在“抛弃”普华永道,苏州银行旗下村行官宣更换外审机构,上市银行中仅港股存“独苗”最新版截图

如何通过云计算为客户提供服务截图苏州一地实行“作业熔断机制”截图这屋子看起来也太赏心悦目了……截图“大牛股”被立案截图叙中部重镇霍姆斯又失守,政府军为何毫无抵抗?是想集中兵力保卫首都大马士革吗?截图

39152.k1体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日39152.k1体育,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

隐身战斗机就是狙击手吗2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 848董英兴n

    《新闻1+1》 20241119 新政不断出台,房地产市场反应如何?💿🌎

    2024/12/10  推荐

    187****1815 回复 184****2646:这场冬测,中国汽车品牌用“科技”重新定义豪华标准❣来自喀什

    187****2840 回复 184****4386:《冰球小课堂》第十四集:冰球装备的基本常识🚘来自廊坊

    157****4304:按最下面的历史版本❶🎃来自临安

    更多回复
  • 7048谢利琳949

    能让你做出正确决策的10个高效能思考模型🏟🐡

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:12月9日上市公司减持汇总:京华激光等5股拟减持(表)🐥来自金华

    158****9629:杨振武主持召开全国人大常委会机关党组理论学习中心组集体学习扩大会议🐛来自鄂尔多斯

    158****9998 回复 666🔸:喜讯!龙珠超2个新章节已经确定🥣来自无锡

    更多回复
  • 518仲孙伯逸wo

    车检OBD检测监管力度加强,如果不过车还能开吗?怎么杜绝黄牛活动?🔽☰

    2024/12/08  不推荐

    盛玲会cm:新华时评:联动世界开放共赢——读懂中国经济的“大逻辑”之二♬

    186****3120 回复 159****9772:谷峰科技(835266):拟向新疆谷峰智算技术有限公司投资人民币2500万元♔

看完11月楼市数据,惊出一身冷汗热门文章更多

相关专题

最新专题