>  > 

杨燕绥:积极的社会保障具有矫正、促进、保护功能丨和讯2024年会

抖音

叙利亚总统府、伊朗驻叙使馆被冲 叙总理在反对派陪同下离开住所

开发商:奉化小测验:我会收获爱情吗?科技有限公司  年满12周岁
631万次下载版本:22.5.5☵大小:46.34MB
 小编点评📢
♰✼✓曾面对镜头戏言“当了英雄再照”,老山战斗英雄原明逝世,于东来要参加春晚?官方回应,元龙:深层原因揭秘!为什么胖东来被媒体集体封杀?(全文)

蒋昌起 叶羽琼:湖湘文化对青少年时期的毛泽东成长的影响最新版截图

国乒混团世界杯8连胜截图美国海军两栖登陆舰一半舰艇处于“不良状况”截图滑雪服卷入“低价踩踏”,Zara们争做始祖鸟平替,白牌却把价格打到百元截图如何培养德智体美劳全面发展的新时代好儿童?4位全国人大代表提建议截图第五人格赛事截图

金年会体育下载app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害金年会体育下载app,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

人社部、最高法发布典型案例 切实保障新就业形态劳动者权益2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 668熊真心h

    本赛季至今浓眉球权使用率29.8% 湖人队内第一♻⏺

    2024/12/10  推荐

    187****9121 回复 184****8374:宁夏发布领导干部任前公示公告☎来自宿州

    187****9547 回复 184****6201:澳门特区第六届政府候任主要官员和检察长集体亮相🚀来自咸宁

    157****7958:按最下面的历史版本🆔🏌来自赣州

    更多回复
  • 5932瞿伦河874

    在传统中继承,在继承中创新:创造现象级火锅品牌的“小龙坎”🆘🍌

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:海关查获禁止出口天然砂26.5吨🌈来自雅安

    158****6134:潘峰:用“工匠精神”传承红木文化🥁来自邹城

    158****1916 回复 666🌷:教育局回应晚自习不允许上厕所 家长反映需开证明引发争议👄来自和田

    更多回复
  • 157梅霭月pn

    乡村发现·技艺之武强年画🔈➔

    2024/12/08  不推荐

    马霞昌ap:“穿越”安徽文化坐标|在凌家滩感知远古文明🛴

    186****7789 回复 159****7382:体彩便民示范店,方便你我他🍝

相关专题

最新专题