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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究bob体育平台官网下载，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月bob体育平台官网下载，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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司法建议工作是人民法院践行习近平法治思想，落实“抓前端、治未病”理念，从源头上预防和减少类案多发高发的重要抓手，也是人民法院拓展审判职能边界、深度融入社会治理体系的重要举措。近日，湖北省武汉市洪山区法院向洪山区自然资源和城乡建设局发出关于建设领域纠纷前端治理的司法建议书，以司法建议之“良方”解建设领域纠纷之“杂症”。

受宏观经济形势和房地产市场深度调整影响，洪山区建设领域矛盾纠纷数量呈急速上升趋势。此类纠纷呈现专业性强、涉案争议金额大、关联利益群体多等特点。经调研，发现洪山区建设领域部分企业经营行为不规范bob体育平台官网下载，府院联动、协同治理有待加强。为进一步推动建设规范、高效、诚信的建筑市场，洪山区法院向洪山区自然资源和城乡建设局发出司法建议：一是进一步做实建设领域纠纷源头预防工作，促进执法、司法工作有序衔接；二是进一步落实完善建筑企业安全生产诚信的“红黑榜”机制，落实动态监管；三是进一步完善建筑工程案件违法线索移送反馈机制，坚决打击建设领域纠纷中存在的违法行为；四是进一步强化护企、助企、暖企工作举措，推动企业“当下改”与行业“长久立”相结合，形成“防患优于化解”的工作导向。

规范企业经营行为，加强法院与政府部门的协同治理，推动建设规范、高效、诚信的建筑市场，是助力建筑业高质量发展的有力保障。洪山区自然资源和城乡建设局在收到关于建设领域纠纷前端治理的司法建议书后，高度重视，积极组织相关部门进行专题研究，以规范建设领域企业经营行为为突破点，迅速回复加强建设领域纠纷前端治理的具体举措：一是积极完善建设领域纠纷源头预防工作；二是严格落实建筑企业安全生产动态监管，深化建设领域突出问题专项整治工作；三是坚决打击建设领域纠纷中的违法行为，严格落实招标投标监管、建筑市场欠薪协调工作等；四是主动服务强化护企、助企、暖企工作，开展“法润百企”活动、危大工程专家论证等。

司法建议的发出并不意味着人民法院参与社会治理工作的结束，如何持续强化府院联动，形成建设领域纠纷前端治理的长效机制则是关键。洪山区法院将对该司法建议进行定期回访、跟踪问效，抓实抓好“后半篇文章”，继续加强与洪山区自然资源和城乡建设局的协调联动，研究建立建设领域风险信息共享平台、重大疑难问题研判专班等工作机制，着力推动建设领域矛盾纠纷的根源性化解，为推动辖区内建筑市场高质量发展、优化建设领域营商环境贡献法院力量。