>  > 

高清:武警广西总队南宁市支队官兵清明祭奠英烈

 小编点评⚟
💃❱🚖何淑明,廉洁底线失守,“我被关十年了!发生啥啦?”叙政府监狱所有囚犯被反对派释放,光明乳业独家赞助《故事里的中国》第二季继续在央视频道热播

网红"刘大美丽"做抽脂手术后去世最新版截图

做好稳供“领头羊”:看蒙牛如何守护老百姓的“奶瓶子”截图俄媒:巴沙尔·阿萨德已抵达莫斯科截图植物人可能仍有意识截图1979年-特里萨修女被授予诺贝尔和平奖截图马援:人类文明繁荣发展是文明交流互鉴的结果截图

威斯尼斯人60555入口官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉威斯尼斯人60555入口官网,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人威斯尼斯人60555入口官网,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍威斯尼斯人60555入口官网,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

说件不开心的事,让大家开心一下2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 216单风莉h

    长征二号丙火箭一箭双星 - November 26, 2024🥛🍹

    2024/12/10  推荐

    187****9365 回复 184****7551:山东青岛:“最聪明”地铁跑到了世界最前列🧐来自张掖

    187****4834 回复 184****417:科隆圣诞集市开业 - November 30, 2024💂来自常德

    157****412:按最下面的历史版本😒♥来自海城

    更多回复
  • 4716云菊昌920

    2024两岸企业家峰会年会召开 王沪宁致信祝贺🕶😣

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:就美国批准向中国台湾地区出售3.85亿美元武器答记者问👽来自江油

    158****7100:台湾网络新媒体人:当好桥梁纽带 用心用情讲好两岸故事➋来自如皋

    158****1482 回复 666♑:美国阿留申群岛附近海域发生6.3级地震➱来自公主岭

    更多回复
  • 646江昭灵jf

    今日头条《我在岛屿读书》首次线下主题活动,余华现场揭秘MBTI | 凤凰WEEKLY🏰♪

    2024/12/08  不推荐

    徐海桦au:向佐上台的5分钟没1秒是浪费的🛰

    186****33 回复 159****1542:日本本年度拟大幅增印1万日元面额纸币🍩

相关专题

最新专题