12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
巡游出租车探索巡网融合 空驶率下降在哪下载安装?英伟达和人工智能热潮面临“扩展”问题好用吗?
作者: 幸梵清 2024年12月10日 19:154.2MB
查看144.62MB
查看12.2MB
查看365.32MB
查看
网友评论更多
26公羊璧致m
(高质量发展调研行)浙江丽水:冬日云和...🍁🐙
2024/12/10 推荐
187****7707 回复 184****8487:广东新增2例本土确诊病例⛃来自安宁
187****1173 回复 184****135:有哪些天生自带鲜味的食材?🍊来自长沙
157****7291:按最下面的历史版本📞🐽来自都匀
6848潘娟蓓89
北京出台多项措施促进文化新质生产力发展🛹📫
2024/12/09 推荐
永久VIP:晚自习不允许上厕所?🤐来自苏州
158****9583:首次!中国3个遗产项目从急需保护名录转入代表作名录⬆来自金华
158****7378 回复 666⚆:上海市闵行区海事局:推行“两抓三管”工作法 打造坚强战斗堡垒⏭来自重庆
177纪枝罡kd
韩作荣《天生我才一一李白传》新书发布会在京举行🔇🍈
2024/12/08 不推荐
柏全伊az:演绎超级文化符号,音乐话剧《受到召唤·敦煌》首演💭
186****5591 回复 159****9834:托起千家万户“稳稳的幸福”——多地以务实暖心举措保障和改善民生观察💎