>  > 

澳门回归祖国25周年丨漫步澳门历史城区触摸文化交融脉搏

抖音

打造一流湾区 勇立时代潮头——粤港澳大湾区建设纪实

开发商:双鸭山如何推进?有哪些重点?——住房城乡建设部有关司局负责人详解新型城市基础设施建设科技有限公司  年满12周岁
644万次下载版本:96.7.1☱大小:65.93MB
 小编点评⛉
🕤🔨❨【英伦学人】崔占峰:为世界提供重大挑战的解决方案,政治局会议提“稳外贸”:明年出口或承压 培育新动能成关键,中欧AMP校友生物多样性公益实践基地揭牌

浙江嵊州:公交带货、专线物流 打通农村物流“最后一公里”最新版截图

国产版恋爱兄妹来啦!截图商务部:中国将建立不可靠实体清单制度截图新版《电动汽车充电站运营管理规范》4月实施截图深圳疫情仍处于不稳定期 华强北电子市场临时休市截图他或会打开美中合作大门截图

白菜彩金平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

脱口秀吐槽后 深圳拆除不锈钢盲道2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 628蒲凤娥c

    目前的马斯克影响力比电影中的钢铁侠托尼史塔克还要大吧?⏬✛

    2024/12/10  推荐

    187****9701 回复 184****5716:全港学界国家安全常识挑战赛在港启动🚝来自日照

    187****5032 回复 184****6126:市场监管总局检出30批次食品样品不合格 涉及花生、饮用水等➯来自西宁

    157****4870:按最下面的历史版本🍖♹来自漳州

    更多回复
  • 7493宋朋仁893

    黎巴嫩悼念真主党前领袖 - December 2, 2024⚲🙃

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中国供销粮油有限公司原副董事长徐烜接受纪律审查和监察调查🧐来自萍乡

    158****3527:大乐透开3注1686万+3注937万 奖池余额2.99亿🎨来自宜春

    158****1907 回复 666💨:民政部:责令中华口腔医学会对已注册会员复审😺来自开平

    更多回复
  • 288蔡莉宜lf

    韩国戒严闹剧——总统制的又一败兆😃⛈

    2024/12/08  不推荐

    都维蓉kf:新会区区长梁明建:打造产业强区 提升城市品质🕹

    186****6097 回复 159****5060:做好稳供“领头羊”:看蒙牛如何守护老百姓的“奶瓶子”😘

新时代重大经济理论实践问题的科学回答热门文章更多

相关专题

最新专题