>  > 

央企多路径探索加强市值管理,顶层设计受期待

抖音

泰国女歌手3次按摩后瘫痪 医治近一个月后去世 “希望我的故事能警示喜欢按摩的人”

开发商:平度闪耀数智之光!2024世界智能制造...科技有限公司  年满12周岁
889万次下载版本:63.1.5🏮大小:37.37MB
 小编点评💀
📱😐💴重庆机场集团有限公司招聘163人,“科技助残 金秋助学”助力残疾人大学生就业,关于药品追溯码,国家医保局发布七问七答

荷兰海牙住宅楼爆炸事件已致6人死亡最新版截图

全国农业种质资源普查:收获了三个“首次”截图中国网民规模接近10亿 数字政府建设扎实推进截图“桂”在开放:“破圈”“出海”截图“围城”变形记!杨浦这座百年公寓换新颜截图韩国国会要设立特别检察官调查戒严事件 呼吁“迅速逮捕尹锡悦”截图

香港跑论坛

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

洗浴中心多人被毒倒2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 684寿洁承q

    1070元的机票航班管家卖3357元😡🕟

    2024/12/11  推荐

    187****5988 回复 184****8179:中共中央组织部决定,王绍民履新职🛳来自慈溪

    187****5329 回复 184****1470:九重紫前夫哥重生还是渣男☋来自莱西

    157****8933:按最下面的历史版本♶🥡来自伊犁

    更多回复
  • 5618项朋建867

    重磅:拉塞尔与詹眉商讨球权安排差点被赶出更衣室,名嘴直击要害🏦⚍

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:格力电器全面抢装武汉雷神山医院空调⏱来自吕梁

    158****1739:【一级教授谈两会】为基础研究注入强劲效能⛹来自鄂尔多斯

    158****9640 回复 666🎱:土耳其总统对北约秘书长称主张维护叙利亚的领土完整⬛来自思茅

    更多回复
  • 362钱绿盛xe

    刘德华在台演唱《中国人》遭绿营攻击 国台办用6首歌名回应⏫🏟

    2024/12/09  不推荐

    嵇嘉亚mt:“下班焦虑”:我们该以什么样的姿态下班丨人在职场😏

    186****5183 回复 159****4577:俄罗斯说有破坏分子从乌克兰潜入俄边境地区 乌方表示否认❍

相关专题

最新专题