12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人金年会体育下载,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
人民网三评“知网高收费”之三:不忘初心,该遵循在哪下载安装?《今日说法》 20241207 守护珠江·净化城乡污水好用吗?
作者: 庾芳芬 2024年12月10日 07:52
网友评论更多
508储文卿u
肖群忠:论中华传统文化与伦理的根本精神🎭⏯
2024/12/10 推荐
187****4009 回复 184****1213:香港三日新增82宗新冠死亡病例 多数未接种疫苗💢来自鄂州
187****8481 回复 184****9636:伍佰自导自演摇滚歌剧观众高喊退票,南京站购票页面新增提示🕐来自昆明
157****6744:按最下面的历史版本🗺🗂来自萍乡
1484皇甫真黛679
第十九届海峡两岸林博会在福建三明举行➎➳
2024/12/09 推荐
永久VIP:上海鲁能JW万豪侯爵酒店携WEDGWOOD威基伍德敬献花间舞蝶赏味之旅🔸来自溧阳
158****9671:广州率先实施“小电驴”总量控制,对行业影响几何?☉来自镇江
158****3029 回复 666☈:“赦免他们,上任第一天就行动”➈来自兴义
152邹洁飘wt
HIV病毒没有进入身体前,除了戴套,做这件事能自救!👱🛒
2024/12/08 不推荐
缪苇娜sh:紫燕食品回应“产品被检出大肠菌群超标”:相关产品出厂内检结果均符合相关法规标准要求♡
186****9748 回复 159****6793:浙江永康:“自主创牌”培育新质生产力💉